Grundforskning för att förstå hur kroppen fungerar
Medicinsk grundforskning går ut på att förstå hur människokroppen fungerar i friskt och sjukt tillstånd. Genom att undersöka olika biologiska processer, försöker forskarna begripa mekanismerna bakom dessa processer och deras koppling till sjukdom.
Målet med den medicinska forskningen är att identifiera sjukdomsmekanismer för att kunna förhindra och behandla sjukdomar och annat lidande. Beroende på frågeställningen arbetar forskarna med olika modeller som kan vara allt från cell- och vävnadskulturer från människor och djur, molekylärbiologiska studier till datasimuleringar.På lång sikt kan det kanske också bli möjligt att bygga upp ett fungerande organ, t ex ett pumpande hjärta.
Källa till ny kunskap
Studier på djur är en nödvändig källa till nya kunskaper, både om allmänna biologiska mekanismer och om sjukdomsmekanismer. Komplexa studier, där det krävs kunskaper om hur en mängd olika organ samverkar och kommunicerar med varandra i en levande organism, går inte att göra på annat sätt än i djur och människa. Nästan alla av människans gener finns också hos musen. Detta i kombination med att stor kunskap finns för att till exempel skapa genetiska förändringar just i möss har gjort att musen därför är det vanligaste försöksdjuret inom medicinsk forskning. Även andra smågnagare som råtta används mycket. Genetiska studier är idag ett av de mest kraftfulla verktygen för att förstå mekanismerna bakom sjukdomar. Genernas betydelse
Oftast används genförändrade, så kallade transgena djur. Transgentekniken gör det möjligt att studera en eller flera geners betydelse för en hel organism.En transgen mus kan tas fram med olika metoder. Man kan lägga till en gen i musens arvsmassa, eller slå ut funktionen hos en eller flera av musens normala gener. Denna metod kallas knockoutmetoden.
De medicinska djurförsöken kan ha olika ingångar:
Genetisk kartläggning av patienter leder fram till en hypotes om en riskgen för en viss sjukdom. Så var fallet då forskare identifierade bröstcancergenen BRCA1. Med hjälp av studier i en transgen mus, som antingen fått ett överskott av motsvarande gen eller där man tagit bort riskgenen, går det att via organ- och cellstudier specialstudera genens koppling till sjukdomen.
I andra studier startar forskaren studierna av en gen och dess funktion i djuret och försöker sedan kontrollera om en motsvarande gen kan utgöra en sjukdomsrisk för en människa.
En tredje variant kan vara rent grundläggande forskning där syftet kan vara att specialstudera en process i kroppen för att kartlägga hur den går till i detalj. Sådana studier kan ge oväntade möjligheter för utveckling av behandlingsmetoder eller läkemedel. Ett sådant exempel är svenske Nobelpristagaren Arvid Carlssons forskning som ledde till blodtrycksmedicinen Seloken. Det blockerar en viss typ av mottagarmolekyler i kroppen. I arbetet upptäckte man också användbara effekter om man istället stimulerade samma mottagarmolekyler. Detta ledde till astmamedicinen Bricanyl.
Text: Birgit Andersson